武田制藥借進博東風啟“罕見病元年”

上海2021年11月7日 /美通社/ -- 今天，武田制藥在第四屆中國國際進口博覽會（以下簡稱“進博會”）期間隆重舉行“始于生命的浩罕”血友病及罕見病專場發布會。秉持“以患者為中心”的核心理念，武田從“新產品、新診療、新保障”三個維度出發，為中國罕見病患者帶來全方位關愛和支持，引領中國罕見病創新生態圈的再升級：針對遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作的治療藥物飛澤優^®（醋酸艾替班特注射液）全國首發，為中國HAE患者的生命安全保駕護航；與中國罕見病聯盟、中國血友病協作組（HTCCNC）簽署“百分領航”血友病多學科診療能力提升工程合作協議，推動診療水平再升級；攜手中國紅十字基金會啟動“為愛吶罕”罕見病關愛專項基金，進一步完善保障體系。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康教授，中國紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超先生，中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授，國家兒童醫學中心北京兒童醫院血液學科黨支部書記、血液二科主任吳潤暉教授，上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院變態反應科宋洋醫生，蔻德罕見病中心創始人黃如方主任，京東健康處方藥業務負責人范靜女士，鎂信健康創新支付及患者服務事業部總經理馮昊先生，武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生，武田中國血友病及罕見病事業部負責人劉燕女士等嘉賓通過線上線下聯動方式出席此次活動。

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示：“很榮幸能有機會在進博會這樣一個國際高緯度交流的平臺上，向大家介紹武田為中國罕見病患者帶來的創新產品和全方位的服務。借進博會之東風，武田正不斷加速為中國罕見病患者引進多種治療方案，以滿足其迫切的實際需求。同時，我們也將秉承‘以患者為先’的核心理念，繼續積極攜手行業同道共同提升國罕見病診療水平、呼吁社會關注、助力完善多層次保障體系，從多個維度推進建設罕見病創新生態圈，助力中國罕見病患者迎來充滿希望的春天。”

“新產品”，加速滿足患者實際未盡需求

罕見病是武田制藥在全球的核心治療領域之一。在中國，武田預計五年內上市超過15款創新藥物，其中超過半數為罕見病藥物。得益于上屆進博會的溢出效應，自今年起，武田在中國全面開啟“罕見病元年”，短短一年內已有四款罕見病創新產品獲批或上市，覆蓋法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫（HAE）等多個治療領域。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病^[1]，患者的四肢、顏面、生殖器皮膚、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位會不可預測地發生急性水腫。需要警惕的是，喉部發生水腫時進展迅速，從水腫發生到窒息的平均時間為4.6小時^[2]，嚴重者會導致窒息死亡。據統計，我國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達40%^[2]，患者長期面臨急性發作帶來的生理心理痛苦以及所引發的生命安全風險。

本次進博會期間，武田宣布又一款創新產品 -- 針對遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作的治療藥物飛澤優^®（醋酸艾替班特注射液）正式惠及患者，該藥在短短一年內快速獲批上市，并于10月底正式惠及中國HAE患者。第一位受惠患者由中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科確診，首次通過京東大藥房實現線上線下一體化履約，標志著飛澤優^®（醋酸艾替班特注射液）將為遺傳性血管性水腫患者的生命安全保駕護航，開啟了中國HAE治療的新時代。

“新診療”，“百分領航”中國罕見病診療體系創新之路

近年來，隨著社會和公眾對罕見病及其患者群體愈加關注，利好政策頻出，我國罕見病研究逐步深入、相關數據不斷積累、臨床醫生診療罕見病的能力不斷提升，罕見病防治事業取得了長足進展。以血友病為例，目前國內已逐步完善血友病診療區域協作網、初步建立起血友病分級診療體系，對提高血友病診療能力和患者疾病管理能力有著積極的推動作用。然而，相較于其他發達國家，目前我國各級血友病中心數量仍然較少，且水平參差不齊，遠不能滿足廣大患者需求。

發布會上，武田與中國罕見病聯盟、中國血友病協作組（HTCCNC）簽署“百分領航”血友病多學科診療能力提升工程的合作協議，通過多學科診療模式，為血友病患者提供藥物、治療、相關疾病教育以及家庭治療的培訓和指導。對此，中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示：“建設血友病分級診療體系對于今后罕見病防治工作有著重要的借鑒意義。眾所周知，中國罕見病患者群體的求醫問診之路非常漫長，確診之后也面臨無藥可用的局面。因此，以血友病中心為樣板，聯合社會各界力量推動血友病三級診療建設、推動血友病診療水平提升，定將為中國包括血友病在內的罕見病防治事業發展帶來標桿作用和深遠影響。”

作為支持企業，武田制藥在血友病領域布局已久，不僅積極致力于將科學成果轉化為創新的疾病解決方案，更推動中國血友病領域進入精準化、數字化的治療新紀元。2020年底，武田引入中國首個通過國家藥品監督管理局批準、藥代動力學指導下的A型血友病管理工具myPKFiT^®，協力醫務工作者根據每位患者情況，“量身定制”個體化治療方案，全面開啟了中國血友病個體化治療的新征程。截止至2021年10月，myPKFiT^® 已在超過全國40家醫院應用，惠及患者超過200名，幫助他們行隨心動，暢享自由人生。

“新保障”，由點及面協同探索多層次保障體系

罕見病藥物的可及性問題也是患者群體極為關注的議題之一，目前仍有許多患者面臨無藥可治、無藥可用、因病致貧、因病返貧等困局，亟待社會關注和支持。因此，在應對罕見疾病挑戰的過程中，社會各界的攜手合作，共同為中國罕見病患者群體建立多層次的醫療保障體系顯得尤為重要。

武田密切關注患者實際的急迫需求，“由點及面”，全方位參與保障體系共建：一方面，武田與商業保險等相關機構在惠民保等商保項目上共同探索，使商業保險與基本醫保進行有效互補，同時亦攜手患者群體和公益組織緊密合作，持續開展持續的患者關愛、藥品援助等項目。另一方面，武田也積極參與地方罕見病患者用藥保障機制的建立，助力以醫保為核心，包含財政、民政、慈善幫扶等多渠道籌資機制的完善。

在本次發布會上，武田進一步宣布，將攜手中國紅十字基金會共同啟動“為愛吶罕”罕見病關愛專項基金，“健康中國行”成為專項基金首批落地項目，雙方將共建罕見病診療生態體系，促進中國罕見病（包括但不限于遺傳性血管性水腫、法布雷病、戈謝病）事業發展，提高創新藥物可及性和患者全病程管理能力，從而推動患者治療獲益的提升及罕見病診療生態的升級。同期，武田還攜手鎂信健康合作打造的HAE創新支付項目，旨在提高罕見病創新療法的可及性和可支付性，探索構建多層次醫療保障體系，減輕患者、社會、政府的整體經濟負擔。

中國紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超先生表示：“非常高興攜手武田開展持續、深入的罕見病公益合作。我們期待‘為愛吶罕’罕見病關愛專項基金能夠為推動我國罕見病患者關愛保障體系和罕見病診療體系建設，提升患者福利，推進我國罕見病診療生態體系升級作出貢獻。”

審批號：C-ANPROM/CN/APK/0009

審批日期：2021年11月

聲明：

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2.     本文旨在傳遞醫藥前沿信息，不構成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。

3.     如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關信息，請咨詢醫療衛生專業人士。

關于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發成果轉化為高度創新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注于高度創新藥物的研發，通過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區等城市和地區，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經濟的發展和對醫療保健需求的不斷增長，中國已經成為武田全球最重要的新興市場之一。

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