科濟藥業BCMA CAR-T澤沃基奧侖賽注射液（CT053）新藥上市申請獲國家藥監局受理

上海2022年10月18日 /美通社/ -- 科濟藥業（股票代碼：2171.HK），一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創新CAR-T細胞療法公司宣布， 中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理澤沃基奧侖賽注射液（zevorcabtagene autoleucel，研發代號：CT053）的新藥上市申請（NDA）。澤沃基奧侖賽注射液是一種用于治療復發/難治多發性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細胞候選產品。

此NDA被受理是基于在中國進行的開放、單臂I/II期臨床試驗（LUMMICAR STUDY 1（方案編號：CT053-MM-01））的數據。研究結果顯示，澤沃基奧侖賽注射液具有良好的安全性和療效。澤沃基奧侖賽注射液對伴隨細胞遺傳學高危的患者同樣呈現出良好的治療效果。

多發性骨髓瘤是一種致命性的血液惡性腫瘤，骨髓中的漿細胞失去控制的增長，并產生異常蛋白，從而導致包括心臟和腎臟等重要器官受損。^[1]根據世界衛生組織的資料，在2020年，中國有超過21,000例新病例和近16,200例由于多發性骨髓瘤導致的死亡病例。^[2]雖然患者平均生存期超過5年，但多發性骨髓瘤疾病目前尚無法治愈，中國在同期估計有113,000名多發性骨髓瘤患病患者（包括新確診的和難治/復發者）。Frost and Sullivan預測，在本世紀20年代，多發性骨髓瘤的患病人數將保持每年8-10%的增長率。^[3]盡管患者可以通過傳統療法獲得緩解，但他們中的大多數都會經歷反復的疾病進展。^[4]在傳統療法下復發的患者，包括蛋白酶抑制劑、免疫調節劑和/或抗CD38單抗，預后較差，且治療選項很少。^[5-6]因此，這些患者存在巨大的未被滿足的臨床需求，亟需一種有效、安全和方便的治療方法。

CT053-MM-01研究的主要研究者、北京朝陽醫院血液科主任醫師陳文明教授表示："LUMMICAR-1研究結果表明，全人抗自體BCMA CAR-T細胞產品即澤沃基奧侖賽注射液（zevor-cel）在復發/難治多發性骨髓瘤患者中顯示出了深度且持久的療效，總體耐受性良好。我們欣喜地看到這款擁有自主知識產權的CAR-T產品的新藥上市申請獲得受理，也非常期待它能夠早日上市，為中國的復發/難治多發性骨髓瘤患者帶來臨床獲益。"

同為CT053-MM-01研究的主要研究者、蘇州大學第一醫附屬醫院血液科主任醫師傅琤琤教授表示："澤沃基奧侖賽注射液（zevor-cel）在復發/難治多發性骨髓瘤患者的確證性臨床試驗中，顯示出良好的安全性，已經無可選擇治療的患者獲得了深度且持久的緩解，良好的患者體驗和充分的科學依據為產品上市申請獲得受理奠定了良好的基礎。期待產品能早日上市，讓更多的患者能夠有機會使用安全且療效優異的產品。"

科濟藥業創始人、董事會主席、首席執行官、首席科學官李宗海博士表示："很高興科濟藥業自主研發的澤沃基奧侖賽注射液（zevor-cel）新藥上市申請（NDA）獲得國家藥品監督管理局的受理，zevor-cel這個重要里程碑的達成，是科濟團隊、臨床專家多年努力的成果，也離不開患者、家屬和其他外部合作伙伴的大力支持，我謹代表科濟藥業團隊表達衷心的感謝。我們期待zevor-cel能在中國早日獲批上市，惠及多發性骨髓瘤患者。科濟藥業將牢記‘科創濟世'的初心，堅持自主創新，為腫瘤患者開發更多創新細胞療法。"

關于澤沃基奧侖賽注射液

澤沃基奧侖賽注射液是一種用于治療復發/難治多發性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細胞候選產品。科濟藥業正在北美開展1b/2期臨床試驗（LUMMICAR STUDY 2），以評估澤沃基奧侖賽注射液用于治療復發/難治多發性骨髓瘤的安全性及療效。公司也計劃進行其他臨床試驗以開發澤沃基奧侖賽注射液作為多發性骨髓瘤的早線治療方法。

澤沃基奧侖賽注射液于2019年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的再生醫學先進療法（RMAT）及孤兒藥稱號，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物（PRIME）及孤兒藥產品稱號。澤沃基奧侖賽注射液也于2020年獲得國家藥監局的突破性治療藥物品種認定。

公司認為，澤沃基奧侖賽注射液有可能重塑多發性骨髓瘤的治療范式，并成為多發性骨髓瘤患者的基礎性治療方法。

關于科濟藥業

科濟藥業（股票代碼：2171.HK）是一家在中國及美國擁有業務的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創新CAR-T細胞療法。我們建立了一個綜合細胞治療平臺，其內部能力涵蓋從靶點發現、抗體開發、臨床試驗到商業規模生產。我們通過自主研發新技術以及擁有全球權益的產品管線，以解決CAR-T細胞療法的重大挑戰，比如提高安全性，提高治療實體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創新和差異化的細胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領導者。

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