上海2023年10月18日 /美通社/ -- 2023年10月14日，由寇德罕見病基金會主辦、翰森制藥等企業支持的《"破局最后一公里"——罕見病國談藥落地情況調研報告及政策建議（2023）》（以下簡稱"報告"）發布會在上海舉行。報告顯示，與其他談判藥品相比，罕見病國談藥存在醫療機構配備進展較慢、地域覆蓋水平較低和可負擔水平較差的特點。因此，來自醫院、醫保、醫藥等領域的十余位與會專家在現場呼吁提高對罕見病患者用藥難問題的關注，共同疏解罕見病國談藥落地"最后一公里"堵點。
罕見病國談藥落地堵點重重
近年來，為實現罕見病患者"病有所醫，醫有所藥，藥有所保，保有所得"，政府從罕見病藥物研發、上市、監管、定價與報銷、供應等方面制定了相應的保障和鼓勵政策。其中，國家醫保談判是推動罕見病藥物醫保準入的重要機制。截至目前，歷年來通過國談納入醫保的罕見病藥品共有30種，在本次報告調研期間仍處于協議期內的藥品共有26種。這30種罕見病國談藥涉及18個罕見病病種，對應的國內罕見病患者接近80萬人。
然而，罕見病藥品談判成功并納入國家醫保僅僅是提升罕見病藥品可及性的第一步，罕見病國談藥品真正落地還需經歷掛網采購、醫院準入等環節。
罕見病診療協作網是我國為了加強罕見病管理、提高罕見病診療水平而特意組建的醫療協作體系，由分布在全國各省區市的324家醫院組成，這些醫院總體上引領著我國罕見病治療水平的發展，也深刻影響著我國罕見病創新療法和藥物的臨床使用和推廣。但在本次調研中，可獲得率最高的罕見病國談藥品種也僅僅覆蓋了37%的協作網醫院；而可獲得率最低的品種的協作網醫院覆蓋率更是低至3%。這意味著，即便是在診療水平較強的罕見病協作網醫院，罕見病患者長期用藥的可及性和便利性依然面臨著巨大的挑戰。
除了進院難，罕見病國談藥還面臨著門診用藥保障水平不足、住院用藥受DRG/DIP支付限制、藥店購藥"雙通道"政策不暢通等諸多現實問題。
多方合力，破局最后一公里
作為談判藥品臨床合理使用的第一責任人，醫療機構對于罕見病國談藥的配備水平總體偏低。由于部分罕見病藥品（如用于治療NMOSD的伊奈利珠單抗）是對應病種在國內唯一納入醫保的特異性藥品，其可及性問題對罕見病患者的治療影響重大。
為此，報告建議，各地醫保部門應明確罕見病國談藥不受醫療機構醫保總額限制，可進行單獨核算支付；各地衛健部門應保證罕見病國談藥不受醫療機構藥占比等考核指標限制；鼓勵罕見病協作網醫院對罕見病國談藥"應配盡配"，同時保證罕見病國談藥的進院延續性等。
針對罕見病門診用藥保障水平不足的問題，報告建議各省級醫保部門出臺特種病門診保障制度，并建議將罕見病國談藥納入門診特藥目錄，擴大門診對于罕見病患者的保障范圍，減少不必要的罕見病患者住院治療，避免醫療資源浪費。
對于罕見病患者住院用藥受DRG/DIP支付限制的問題，報告則建議將罕見病國談藥納入單獨支付或除外支付范圍，不進行DRG結算。
另外，考慮到當前罕見病國談藥進院仍存在困難、政策體系未完全理順的現實，可進一步發揮零售藥店作為藥品供應補充的重要作用。然而部分地區的"雙通道"藥店存在信息公開程度低，藥品配送、輸注流程及責任劃分不明晰等問題，導致罕見病患者難以通過"雙通道"藥店渠道實現用藥。為此，報告建議各地醫保部門及時將罕見病國談藥納入"雙通道"藥品目錄，推動國談藥電子處方從醫院向藥店流轉，明確"雙通道"外配的注射類罕見病國談藥的各方權責，保障患者用藥安全。
